[PEDIEN] 앞으로 자가면역세포를 배양해 사용하는 첨단 치료를 받기 위해 2~3년에 걸친 선행 임상연구를 반드시 거칠 필요가 없어진다. 보건복지부가 관련 고시를 제정, 연구자들이 근거 문헌만으로도 치료계획을 신속하게 신청하고 심의받을 수 있는 길이 열렸기 때문이다.
지난 10월 30일, 보건복지부는 배양된 자가면역세포를 활용한 임상연구 및 치료의 위험도를 '저위험'으로 조정하는 고시를 제정했다고 밝혔다. 이는 지난 6월 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 자가면역세포 배양 연구·치료의 안전성이 확인됨에 따라 내려진 결정이다.
첨단재생바이오법 시행령 제4조에 따라, 충분한 연구 자료와 치료 사례가 축적되어 안전성이 증명된 경우, 심의위원회의 심의를 거쳐 보건복지부장관 고시로 위험도를 조정할 수 있다. 이번 고시 개정은 이러한 법적 근거를 바탕으로 이루어졌다.
이에 따라 연구자들은 2~3년의 선행 임상연구 기간을 단축하고, 축적된 근거 문헌을 바탕으로 곧바로 치료계획 신청이 가능해진다. 다만, 세포 배양 기술의 전문성과 안전성을 고려하여 세포의 채취, 검사, 처리 등은 기존과 동일하게 세포처리시설에서 수행하는 것이 부대조건으로 심의되었다.
이번에 제정된 '임상연구·치료의 위험도 구분에 관한 고시'는 2026년 10월 발효될 예정이며, 저위험 치료계획 심의 요건 중 연구자가 제출해야 하는 근거 문헌의 종류와 수준은 전문가 자문과 심의위원회 검토를 거쳐 마련되었다. 근거 문헌을 기반으로 신청할 경우, 투여되는 인체세포 등은 제출한 근거 문헌에서 이용된 세포와 동일한 세포여야 하며, 세포의 기원, 특성, 작용 기전 역시 동일해야 한다. 품질관리 시험 항목은 세포처리시설에서 제시한 자료를 기준으로 판단된다.
여기서 '생물학적으로 완전히 동일하다'는 개념은 아니며, 세포의 특성 및 규격 측면에서 해당 세포에 대해 보편적으로 알려진 특성이 확인되고 규격에 적합해야 함을 의미한다. 해당 치료의 안전성과 유효성은 제출된 근거 문헌 또는 국내외 선행 첨단재생의료 임상연구 결과를 기반으로 심의된다.
제출 자료와 적응증, 치료 목적, 투여 경로가 동일한 치료계획이어야 하며, 투여하는 세포의 양과 횟수는 타당한 근거가 확보된 유사 범위 내에서 고려될 수 있다. 문헌의 질은 동료 심사를 거친 신뢰할 만한 학술지에 수록된 논문이어야 하며, 논문 선정을 위한 검색 전략도 함께 제출해야 한다. 또한 유효성 심의를 위해 충분한 수의 환자를 대상으로 수행한 임상 결과가 제시되어야 한다.
선행 임상연구 결과를 기반으로 신청하는 경우, 근거 보완을 위해 추가 근거 문헌 제출이 가능하며, 이때 문헌의 질 요건은 근거 문헌 기반 신청 시와 동일하게 적용된다. 국내외 모든 근거 문헌 활용이 가능하며, 가능한 최신 문헌 활용이 권장되지만, 치료법에 따라 오래된 문헌도 고려될 수 있다.
보건복지부 최경일 첨단의료지원관은 “이번 고시 제정으로 임상연구를 실시하지 않더라도 근거 문헌에 기반해 자가면역세포 배양 치료계획 신청이 가능해졌다”며 “저위험 치료계획의 심의 요건도 심도 있는 논의 끝에 마련된 만큼, 연구자들의 많은 참여를 부탁드린다”고 밝혔다. 그는 또한 “중대·희귀·난치질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하는 데 최선을 다하겠다”고 덧붙였다.
이번 고시 제정에 대한 상세 내용은 보건복지부 홈페이지에서 확인할 수 있다.
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